Разработва се ново лекарство за рядката болест порфирия

Български екип от лекари и пациенти е част от мащабно клинично проучване, с което се дава зелена светлина на ново лекарство за облекчаване на симптомите при рядкото заболяване порфирия. Резултатите от изследването са публикувани в едно от най-престижните медицински списания в света - The New England Journal of Medicine, където е отбелязан и приносът на Лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на вирусни чернодробни заболявания в столичната Университетска болница "Св. Иван Рилски".

"Порфирията е рядка, но социално значима болест, която засяга основно млади момичета в пубертета или малко след него. Причинява се от дефектен ген, който се предава на поколенията. В България има цели фамилии - майки, бащи, дъщери, лели, баби, които страдат от болестта." Това каза в предаването "По първи петли" началникът на лабораторията по порфирии и молекулярна диагностика на болница "Свети Иван Рилски" доц. Анета Иванова.
По думите й много лекарства, които смятаме за безобидни, алкохолът, стресът и гладуването могат да дадат старт на симптомите. Острата порфирична криза протича много тежко, с непоносими коремни болки, повръщане, ускорен пулс, мускулна слабост и червена урина. Ако не се лекува, заболяването води до хронифициране, трайно увреждане и смърт, предупреждава доц. Иванова. 
Това прави разработването на нови лекарства за облекчаване на страданието на тези пациенти изключително важно и необходимо, изтъква лекарката. Новото лекарство вече се използва по света, а у нас е в процес на регистрация.
"Самия медикамент дължим на научно откритие, удостоено с Нобелова награда и участието на учени от този ранг в разработката на лекарството. Одобрението от оторизираните институции в Европа и Съединените щати се основава на наблюдението във всички центрове на пацинетите, докато се лекуват. Така че нашите пациенти вече трета година са с много голям контрол на здравето, на качеството на живот и на всички останали съпътстващи едно ново лечение фактори, които биха оказали влияние върху мнението ни като лекари след това кога и при кои пациенти да предписваме лекарството", посочва Анета Иванова. 　В клиничното проучване са участвали 97 пациенти от цял свят, сред които и няколко българи. За да се включат, те трябва да страдат от определена рядка форма на заболяването и да нямат странични заболявания.
"У нас регистрацията на лекарството едва сега започва, но един ден ще го имаме, за което огромната заслуга е на пациентите, участвали в клиничните проучвания", изтъква  още доц. Иванова. "Защото ако те не бяха взели решение да участват, нямаше да има никаква възможност лекарството да бъде регистрирано в България. Те помогнаха на бъдещето на този контингент болни да живеят по-добре."
При българските пациенти лекарството дава много добри резултати. Още по темата слушайте в репортажа на Маргарита Иванова. 

Прочети цялата публикация