Момче с рядко заболяване изумява лекарите след първата в света генна терапия

    Тригодишният Оливър Чу от Калифорния стана първият човек в света, получил революционна генна терапия за синдрома на Хънтър (MPSII) – рядко, наследствено и прогресиращо заболяване, което уврежда тялото и мозъка и в най-тежките случаи причинява смърт преди 20-годишна възраст.  Поради дефектния ген, Оливър не е бил в състояние да произвежда ензима IDS, който е от съществено значение за здравето на клетките. Досега единственото налично лекарство, Elaprase, можеше да...

Продължава

Прочети цялата публикация